Rapamycin til Alzheimers sygdom: Off-label brug og igangværende forskning

Spring til afsnit

• Off-label Rapamycin-studie
• Indsamling af patientoplevelsesdata
• Højrisiko-Alzheimerspatienter
• Rapamycins bivirkningsprofil
• Vigtig medicinsk ansvarsfraskrivelse
• Fuld transskription

Off-label Rapamycin-studie

Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, drøfter et nyt stipendiefinansieret studie om off-label brug af rapamycin. Initiativet undersøger personer, der tager rapamycin af forskellige helbredsmæssige årsager, med særligt fokus på patienter, der bruger det til Alzheimers sygdom eller forebyggelse heraf. Dr. Kaeberlein redegør for projektets mål over for Dr. Anton Titov, MD. Bemærk, at forskningen ikke er et dobbeltblindt, placebo-kontrolleret klinisk forsøg.

Indsamling af patientoplevelsesdata

Metoden omfatter omfattende patientundersøgelser. Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, forklarer, hvordan studiet registrerer opfattede fordele og bivirkninger. Patienter vil også blive bedt om at dele medicinske og tandlægelige journaler, hvilket giver mulighed for at skabe et kvantitativt før-og-efter-billede af rapamycin-brug. Ifølge Dr. Kaeberlein kan denne tilgang levere værdifulde data fra den virkelige verden.

Højrisiko-Alzheimerspatienter

Et centralt fokus er ApoE4-homozygotter med høj risiko for demens. Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, samarbejder med Dr. Alan Green, som ordinerer rapamycin off-label. Dr. Green behandler mange patienter med denne højrisiko-genetiske profil, der har en markant forhøjet risiko for at udvikle Alzheimers sygdom. At studere deres erfaringer med rapamycin kan give afgørende indsigter i stoffets potentielle forebyggende effekt.

Rapamycins bivirkningsprofil

Et hovedmål er at kvantificere hyppigheden af bivirkninger hos ikke-transplantationspatienter. Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, understreger den anderledes brugskontekst: Off-label-brugere tager typisk 4–6 mg rapamycin én gang ugentligt, hvilket adskiller sig væsentligt fra organtransplantationspatienter, der får høje daglige doser kombineret med andre immundæmpende midler. At kortlægge bivirkningsprofilen i den virkelige verden er et afgørende forskningsmål.

Vigtig medicinsk ansvarsfraskrivelse

Både Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, og Dr. Anton Titov, MD, understreger dette afgørende punkt: Rapamycin er et eksperimentelt lægemiddel til Alzheimers sygdom og aldringsrelaterede anvendelser. Det er receptpligtigt og kræver lægelig supervision. Dr. Kaeberlein fraråder stærkt selvmedicinering og anbefaler, at interesserede samarbejder med deres egen læge eller dyrlæge. Oplysningerne er udelukkende til generel information og ikke som medicinsk rådgivning.

Fuld transskription

Dr. Anton Titov, MD: Dette var mit opfølgningsspørgsmål, mens jeg lyttede til den fantastiske, men også smertefulde rejse, du beskriver. Store patientfællesskaber – herunder mig selv og andre – oplever, at Alzheimers sygdom er en enorm byrde for både patienter og pårørende.

Så der må være mennesker, der prøver rapamycin på patienter med Alzheimers sygdom og bruger det off-label, måske på eget initiativ. Er der nogen forskning, der i det mindste forsøger at analysere data fra disse patienter samlet? Det sker for andre indikationer; folk gør det inden for kvantificeret selvoptimering og lignende. Hvad gør du ved det?

Dr. Matt Kaeberlein, MD: Jeg er glad for spørgsmålet, for vi har netop modtaget et stipendium fra Impetus Grant Program til netop dette formål. Inden for de næste to–tre uger starter vi et stort spørgeskema-baseret studie af mennesker, der tager rapamycin off-label – ikke kun til Alzheimers sygdom eller -risiko, men til en række potentielle helbredseffekter.

Vi indsamler data om både bivirkninger og opfattede fordele. Patienter bliver også bedt om at dele medicinske og tandlægelige journaler, så vi kan se på en mere kvantitativ måde på rapamycins effekt før og efter.

Det er ikke perfekt – det bliver ikke et dobbeltblindt, placebo-kontrolleret klinisk forsøg. Men som du antyder, kan man få meget interessant og informativ viden ved at indsamle patienters faktiske erfaringer på denne måde.

Vi samarbejder med Dr. Alan Green, som har været foregangsmand i at ordinere rapamycin off-label. Han har adskillige patienter, der er ApoE4-homozygotter – ikke nødvendigvis med demens eller Alzheimers endnu, men med meget høj risiko for at udvikle sygdommen – som tager rapamycin.

Også et stort antal ApoE4-homozygotter. Netop denne gruppe vil være særlig interessant at følge for at forstå deres erfaringer.

Formålet er både at identificere eventuelle positive effekter – vi ved det endnu ikke, derfor planlægger vi det rigtige kliniske forsøg – og at kvantificere hyppigheden af bivirkninger.

Her tror jeg, vi kan få et ret godt billede. Disse patienter adskiller sig markant fra organtransplantationspatienter; de har ikke fået transplantation og tager ikke høje doser af andre immundæmpende midler.

De fleste tager rapamycin én gang ugentligt, 4–6 mg. Det er et helt andet regime. At kortlægge den faktiske hyppighed af bivirkninger hos disse patienter vil også være værdifuldt.

Dr. Anton Titov, MD: Jeg vil gerne minde vores lyttere om, at intet af, hvad vi siger, herunder dine udtalelser eller andres omtale af produktet, skal opfattes som medicinsk rådgivning. Det er udelukkende til informationsformål.

Folk bør altid konsultere deres læge. Det er en vigtig ansvarsfraskrivelse, og man bør ikke tage noget, man hører på internettet, som opfordring til handling. Det synes jeg er vigtigt at understrege.

Dr. Matt Kaeberlein, MD: Jeg er enig. Det overrasker næppe, at jeg ofte kontaktes af mennesker, der ønsker rapamycin til deres hund eller dem selv. Jeg siger altid det samme: Det er vigtigt at forstå, at dette er et eksperimentelt lægemiddel til disse formål, og det er receptpligtigt.

Juridisk set er man forpligtet til at få en recept fra sin dyrlæge (til hund) eller læge (til sig selv). Det bør helt sikkert ske under supervision og med din læges viden.

Jeg er enig i, at det ikke er medicinsk rådgivning. Hvis man ønsker at gøre det, bør det ske under lægelig opsyn. Det er virkelig vigtigt, at folk forstår det.