Tidlig Aggressiv Biologisk Behandling i Pædiatrisk Reumatologi

Spring til afsnit

• Præcisionsmedicins Fremtid
• Behandlingsmål-konceptet
• Risici ved Kronisk Inflammation
• Målet om Kortikosteroidbesparelse
• Vending af Behandlingspyramiden
• Langvarige Samfundsmæssige Fordele
• Fuld Transskription

Præcisionsmedicins Fremtid

Dr. Randy Cron, MD, ser præcisionsmedicin som fremtiden for pædiatrisk reumatologi. Denne tilgang handler om at identificere, hvilke patienter der skal have hvilke specifikke lægemidler. Ifølge Dr. Cron er denne strategi afgørende ikke kun for børnemedicin, men for medicin generelt.

Præcisionsmedicin sigter mod at skræddersy behandlingsplaner til den enkelte patients profil. Denne individuelle tilgang forbedrer behandlingsresultater og reducerer unødvendige bivirkninger.

Behandlingsmål-konceptet

Et centralt koncept i moderne reumatologi er 'behandling mod mål'. Dr. Randy Cron, MD, beskriver, hvordan lægen først står en diagnose og derefter fastsætter et behandlingsmål sammen med patienten og familien.

Det ultimative mål er ofte inaktiv sygdom eller klinisk remission. Dr. Cron påpeger, at selvom helbredelse endnu ikke er mulig for mange reumatiske sygdomme, er langvarig remission et opnåeligt mål. Strategien indebærer aggressiv eskalering af behandlingen, hvis den indledende terapi ikke virker.

Risici ved Kronisk Inflammation

Dr. Randy Cron, MD, understreger de alvorlige konsekvenser af ubehandlet kronisk inflammation hos børn. Han pointerer, at de potentielle bivirkninger af biologiske midler langt opvejes af skaderne fra vedvarende inflammation.

Kronisk inflammation kan hæmme et barns vækst og føre til alvorlige problemer som ledødelæggelse, benlængdeforskel og mikrognati (en underudviklet kæbe). Dr. Cron tilføjer, at inflammation også er skadelig for den generelle sundhed og kan påvirke hjertet og hjernen.

Målet om Kortikosteroidbesparelse

Et af hovedmålene i pædiatrisk reumatologi er at undgå langvarig brug af kortikosteroider. Dr. Randy Cron, MD, forklarer, at selvom steroider kan være livreddende, medfører de en lang række bivirkninger.

Ved at anvende effektive biologiske terapier kan man kontrollere inflammation uden at være afhængig af kronisk brug af steroider. Denne strategi minimerer risikoen for steroidrelaterede komplikationer som osteoporose og vægtøgning. Dr. Anton Titov, MD, diskuterer disse afvejninger med eksperter som Dr. Cron.

Vending af Behandlingspyramiden

Dr. Randy Cron, MD, beskriver et historisk skift i behandlingsfilosofi. Den traditionelle pyramidetilgang startede med milde lægemidler som NSAID'er (f.eks. ibuprofen) og eskalerede langsomt.

Denne metode resulterede ofte i, at skader opstod over et til to år. Det nye paradigme vender pyramiden på hovedet. For særligt syge patienter kan behandlingen starte umiddelbart med en potent TNF-hæmmer, nogle gange kombineret med methotrexat.

Denne aggressive tidlige intervention sigter mod at opnå hurtig remission. Målet er at anvende de mest effektive lægemidler med det bedste forhold mellem virkning og bivirkninger fra starten.

Langvarige Samfundsmæssige Fordele

Dr. Randy Cron, MD, adresserer de økonomiske overvejelser ved avancerede biologiske terapier. Han anerkender, at disse lægemidler er dyrere end traditionelle midler, hvilket kan skabe barrierer over for forsikringsselskaber.

Dog argumenterer Dr. Cron for, at behandlingerne giver betydelige langsigtede fordele for samfundet. Ved at forebygge kroniske skader og handicap sparer de i sidste ende penge. Denne omkostnings-nytteanalyse er en afgørende del af diskussionen om moderne reumatologisk pleje.

Fuld Transskription

Dr. Anton Titov, MD: Professor Cron, hvad er fremtiden for pædiatrisk reumatologi generelt, og for behandling af cytokinsyndrom i særdeleshed?

Dr. Randy Cron, MD: Du nævnte præcisionsmedicin, og at vide, hvilke patienter der skal have hvilke lægemidler, er fremtiden – ikke kun for pædiatrisk reumatologi, men for medicin generelt, både for voksne og børn. Det gælder bestemt også i pædiatrisk reumatologi.

Der er et koncept i reumatologi kaldet "behandling mod mål". Man har en patient, står en diagnose, og sidder derefter sammen med patienten og familien, hvis det er et barn. Man fastsætter et mål, som ofte er inaktiv sygdom eller remission.

Vi kan ikke helbrede mange af vores sygdomme på nuværende tidspunkt, selvom det er det ultimative mål. Jeg ved ikke, hvornår det vil ske for nogle af vores sygdomme.

Jeg har set tegn på det med nogle af vores mere aggressive behandlinger af lupus, som jeg ikke havde set før, så det kan være på vej.

Men for arthritis kan vi i det mindste ikke helbrede børn for sygdommen. Vi kan dog opnå langvarig remission, nogle gange uden lægemidler. Så det er det ultimative mål.

Konceptet "behandling mod mål" går ud på, at man prøver en behandling, og hvis den ikke virker, eskalérer man. For de fleste biologiske midler opvejes de potentielle bivirkninger langt af skaderne fra kronisk inflammation.

Når man er barn, er man i vækst. Inflammation kan påvirke væksten på negative måder, fx ved at ødelægge led, give benlængdeforskel eller påvirke kæben – et ofte involveret led. Man kan få en lille kæbe, kaldet mikrognati, og alt dette har langvarige konsekvenser.

Hos voksne ved vi, at kronisk underbehandlet inflammation er skadelig for kroppen generelt, uanset om det er hjertet eller hjernen. Inflammation er ikke godt.

Hvis vi kan holde den under kontrol uden at forårsage mange bivirkninger fra lægemidlerne, og samtidig undgå kortikosteroider – som har en lang liste af bivirkninger – så er vi på rette spor.

Det er altid et mål i reumatologi, både for børn og voksne, fordi steroider har så mange bivirkninger. De er livreddende, og vi stoler på dem i mange situationer, men på lang sigt er de ikke ideelle, især i høje doser.

Fremtiden ser bedre og bedre ud for os. Vi skal bare blive klogere på, hvilke patienter der skal have hvilket lægemiddel, hvornår det skal gives, og hvor aggressive vi skal være.

Der plejede at være en såkaldt pyramidetilgang til behandling af kroniske reumatiske sygdomme, både for voksne og børn. Man startede med noget som Motrin eller ibuprofen – et non-steroide antiinflammatorisk lægemiddel (NSAID).

Disse har også bivirkninger; de kan påvirke nyrer, lever og tarm ved langvarig brug. Man startede der, og hvis barnet ikke var bedre om tre måneder, tilføjede man et sygdomsmodificerende antireumatisk lægemiddel (DMARD), fordi NSAID’er ikke sygdomsmodificerer. For eksempel lavdosis methotrexat.

Man prøvede det i et stykke tid; patienten blev måske lidt bedre, men ikke tilstrækkeligt. Så øgede man dosen og fulgte op over et år eller to. Patienterne var stadig ikke tilfredsstillende, og man havde tilladt skader at opstå.

Nu prøver vi at vende pyramiden på hovedet. Hvis man er syg nok, starter vi måske allerede ved diagnosen med en TNF-hæmmer, eventuelt kombineret med methotrexat.

Måske forsøger vi at fjerne methotrexat over et år eller to, hvis vi kan opnå remission. Så vi bruger det, der virker bedst med færrest bivirkninger.

Det er ikke altid populært hos forsikringsselskaber, fordi disse lægemidler er dyrere end de traditionelle. Men set over tid sparer de samfundet penge ved at forebygge kroniske skader og handicap.

Vi kæmper stadig lidt med det, men at vende pyramiden, så vi bruger de lægemidler med det højeste forhold mellem fordele og bivirkninger, giver mest mening.