Dr. Shai Izraeli, MD, en førende ekspert i pædiatrisk onkologi, forklarer, hvordan præcisionsmedicin og genetisk profilering revolutionerer behandlingen af børneleukæmi og opnår helbredelsesrater på næsten 90% for akut lymfoblastisk leukæmi. Han fremhæver de tre nøglefaktorer bag fremskridtet: internationale kemoterapiprotokoller, genetisk subtypering og avanceret støttebehandling. Samtidig understreger han de vigtigste næste mål: at helbrede ethvert barn og markant reducere de alvorlige kort- og langtidsbivirkninger, der følger med de nuværende intensive, flerårige behandlingsforløb.
More from Diagnostic Detectives Network
Præcisionsmedicin og fremskridt i behandlingen af børneleukæmi
Spring til afsnit
- Markant forbedring i helbredelsesrater for børneleukæmi
- Tre søjler for fremskridt i leukæmibehandling
- Støttebehandlingens afgørende rolle
- Udfordringen ved behandlingstoksicitet og bivirkninger
- Forståelse af langtids- og forsinkede bivirkninger
- Fremtidige mål: At helbrede hvert barn med mindre toksisk terapi
- Behovet for investering i biologi og forskning
Markant forbedring i helbredelsesrater for børneleukæmi
Behandlingen af børneleukæmi har gennemgået en revolutionerende udvikling over de sidste fire årtier. Ifølge dr. Shai Izraeli blev der i 1960'erne kun helbredt meget få børn med leukæmi. I dag er prognosen overvældende positiv, idet moderne behandlingsprotokoller kurerer næsten 90% af børn med den hyppigste type, akut lymfoblastisk leukæmi (ALL). Denne bemærkelsesværdige udvikling er en af de store succeshistorier i moderne medicin, hvor en tidligere dødelig sygdom nu er blevet en tilstand med høj helbredelsesrate.
Tre søjler for fremskridt i leukæmibehandling
Dr. Shai Izraeli peger på tre grundlæggende faktorer, der har drevet dette fremskridt. Den første var etableringen af internationale, samarbejdende kemoterapiprotokoller. Disse protokoller, ofte udført af nationale eller multicentergrupper, gjorde det muligt for læger at lære af hver ny undersøgelse og systematisk forbedre resultaterne over tid. Den anden faktor var integrationen af genetik i diagnosen, som viste, at leukæmier, der ser ens ud under mikroskopet, kan være genetisk meget forskellige. Denne indsigt muliggør tilpasning af behandlingen til den specifikke genetiske undertype af leukæmi, hvilket er en af hjørnestenene i præcisionsmedicin.
Støttebehandlingens afgørende rolle
Den tredje faktor bag fremskridtet er den betydelige udvikling inden for støttebehandling. Dr. Shai Izraeli understreger, at man ikke kan behandle leukæmi effektivt uden et robust støttesystem. Dette inkluderer specialiserede intensivafdelinger, infektionssygdomsteams og farmakologieksperter. På Schneider Children's Medical Center arbejder hele hospitalet sammen for at støtte kræftpatienterne. Denne omfattende støttebehandling er afgørende for at håndtere de intense bivirkninger af kemoterapi og forebygge dødsfald som følge af behandlingen.
Udfordringen ved behandlingstoksicitet og bivirkninger
På trods af de høje helbredelsesrater er den nuværende behandling af børneleukæmi stadig meget toksisk. Ifølge dr. Shai Izraeli involverer behandlingen typisk 10 til 12 forskellige kemoterapimedikamenter over en periode på to år. Denne intensitet betyder, at børn ofte har brug for intensiv pleje. Et væsentligt problem er behandlingsrelateret dødelighed, hvor mindst 20% af dødsfaldene skyldes komplikationer fra behandlingen og ikke selve leukæmien. Dette understreger behovet for at udvikle mindre toksiske behandlingsmetoder.
Forståelse af langtids- og forsinkede bivirkninger
Fokus i børneonkologi strækker sig langt ud over den indledende helbredelse og omfatter også at sikre et sundt liv årtier efter. Dr. Izraeli fortæller forældre, at målet er, at deres børn lever længe nok til at få børnebørn. Dette langsigtede perspektiv gør håndtering af forsinkede bivirkninger altafgørende. For eksempel lider 20-40% af unge, der er blevet helbredt for leukæmi, af knoglebrud og andre skeletproblemer som følge af langvarig brug af steroider. Andre alvorlige forsinkede effekter inkluderer neurokognitive problemer fra hjerneretrettet terapi og en forhøjet risiko for sekundær kræft senere i livet.
Fremtidige mål: At helbrede hvert barn med mindre toksisk terapi
Dr. Shai Izraeli erklærer, at feltet nu går ind i en ny æra med to primære mål. Det første er at helbrede hvert enkelt barn med leukæmi, et mål han mener er opnåeligt inden for de næste 20-30 år. Det andet, lige så vigtige mål er at reducere toksiciteten af behandlingen betydeligt. Dette indebærer at udvikle målrettede behandlinger baseret på en dybere biologisk forståelse af sygdommen for at erstatte de grove og toksiske værktøjer fra traditionel kemoterapi.
Behovet for investering i biologi og forskning
Opnåelse af disse ambitiøse mål kræver en betydelig og vedvarende investering i grundlæggende biologi og klinisk forskning. Dr. Izraeli konkluderer, at nu er tiden til at skubbe fremad ved at bruge præcisionsmedicins værktøjer til at identificere nye sårbarheder i leukæmiceller. Denne forskning er nøglen til at udvikle klogere, mere effektive og langt mindre toksiske behandlinger, der sikrer ikke kun overlevelse, men også en høj livskvalitet for hvert barn, der besejrer leukæmi. Samtalen med dr. Anton Titov understreger, at fremtiden for børneonkologi ligger i denne målrettede, forskningsdrevne tilgang.
Fuld transskription
Dr. Anton Titov, MD: Præcisionsmedicinens æra er ankommet i behandlingen af børneleukæmi. Det betyder, at vi håber at helbrede hvert barn for leukæmi og gøre det med færre bivirkninger. Du er førende ekspert i børnekræft og studerer børneleukæmi, som er en meget kompleks sygdom.
Dr. Anton Titov, MD: Hvad er nyt i diagnosticering og behandling af børneleukæmi? Hvor er fremskridet sket over de sidste 40 år?
Dr. Shai Izraeli, MD: Da jeg var barn, blev meget få børn helbredt for leukæmi. Det var i 1960'erne. Nu, omkring 40 år senere, helbreder vi de fleste børn med leukæmi. Næsten 90% af børn med leukæmi helbredes i dag. Den mest almindelige type er akut lymfoblastisk leukæmi.
Det er utroligt. Dette blev opnået gennem tre processer. For det første er børn fra starten blevet behandlet efter internationale kemoterapiprotokoller. For eksempel i USA gennem nationale eller multicenterede protokoller for børnekræftbehandling.
Ændringer blev foretaget i protokollerne hvert par år. Man kunne lære af tidligere erfaringer og anvende dem på den næste gruppe.
Dr. Shai Izraeli, MD: Den anden faktor i fremskridtet var, at de tidlige pædiatriske pionerer var geneticister. Vi lærte, at ikke alle leukæmier er ens. To børn kan have leukæmier, der ser ens ud under mikroskopet og i blodprøver, men de er genetisk meget forskellige.
Dr. Anton Titov, MD: Nu tilpasser vi behandlingen til den genetiske undertype af leukæmi.
Dr. Shai Izraeli, MD: Den tredje faktor, der har været afgørende for fremskridtet, er udviklingen af støttebehandling. Man kan ikke behandle leukæmi uden et støttesystem.
På Schneider Children's Medical Center har vi fremragende støttebehandlingsmuligheder. Jeg siger nogle gange i spøg, at hele hospitalet arbejder for mig. Det inkluderer intensivafdeling, infektionsenhed, farmakologienhed osv. Støttebehandlingen er essentiel.
Vi er nu på et stadie, hvor vi kan helbrede flertallet af børn med leukæmi.
Dr. Shai Izraeli, MD: Vi er i begyndelsen af en ny æra i leukæmibehandling og børnekræftbehandling generelt. I denne nye æra kan vi forvente, uden overdrivelse, at helbrede hvert barn med leukæmi inden for de næste 20-30 år.
Den anden store udfordring er at reducere toksiciteten af behandlingen. Vores nuværende behandling er utroligt toksisk. Vi bruger 10 til 12 forskellige kemoterapimedikamenter over to år.
Ofte har børnene behov for intensiv pleje. Vi ser langtidstoksiciteter. For eksempel har 20-40% af de unge, der er helbredt for leukæmi, frakturer og andre knogleproblemer på grund af steroider brugt under behandlingen.
Mindst 20% af dødsfaldene skyldes selve behandlingen.
Dr. Shai Izraeli, MD: Der er en behandlingsrelateret dødelighed i børneleukæmi. Vi har også et problem med forsinkede bivirkninger. Vi må huske, at børneleukæmibehandling er meget forskellig fra voksenmedicin.
Hvis jeg blev diagnosticeret med kræft, ville et rimeligt mål være at holde mig i live i 10-20 år. Men jeg fortæller forældre, at vores mål er, at deres børn skal leve længe nok til at få børnebørn. Det er en helt anden dimension.
Vi er nødt til at tænke på forsinkede bivirkninger.
Dr. Shai Izraeli, MD: Forsinkede bivirkninger inkluderer problemer relateret til hjernebehandling, som vi har talt om.
Dr. Anton Titov, MD: Og forsinkede bivirkninger omfatter også sekundær kræft. Der er en forhøjet forekomst af sekundær kræft.
Nu er vores mål at helbrede hvert barn med leukæmi. Vi er nødt til at gøre det med mindre toksisk behandling.
Dr. Anton Titov, MD: Nu er tiden til at investere meget i biologi og forskning for at opnå helbredelse for børn med leukæmi.